国家医保目录更新：13款罕见病药纳入，创新药谈判成功率超九成

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　　11月28日，2024年医保目录正式公布，新版目录将于2025年1月1日起执行。

　　国家医保局介绍，此次调整，有91种药品新增进入国家医保药品目录，其中89种以谈判或竞价方式纳入，另有2种国家集采中选药品直接纳入。本轮调整后，国家医保药品目录内药品总数达到3159种，其中西药1765种、中成药1394种。中药饮片892种。

　　国家医保局在11月28日召开的发布会上介绍，在谈判或竞价环节，共有117种目录外药品参加，其中89种谈判或竞价成功，成功率为76%，平均降价63%。

　　今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种。国家医保局将包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，确保“好钢用在刀刃上”。新增91个药品中38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。

　　91种新药进医保，为患者减负超500亿元

　　2024年国家医保药品目录今日发布。国家医保局在发布会上介绍，经调整，医保药品目录共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。同时，调出了43种药品。

　　本次调整后，目录内药品总数将增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种，肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到进一步提升。

　　在谈判或竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判或竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，成功率和价格降幅与2023年基本相当。叠加谈判降价和医保报销，预计2025年将为患者减负超500亿元。

　　国家医保局表示，总体上，经过国家医保局成立以来连续7年目录调整，程序规则更加完善，评审测算更加透明，落地要求更加全面具体，企业对药品价格的预期更加客观理性，患者受益水平稳步提升，同时也有效提振了医药行业加大研发创新的信心，有利于促进经济社会发展，调整结果符合预期。

　　7年来，国家医保局累计将835种药品新增进入国家医保药品目录，其中谈判新增530种，竞价新增38种。同时438种疗效不确切或易滥用、临床已被淘汰、长期未生产供应且可被其他品种替代的药品被调出目录。

　　国家医保局医药管理司司长黄心宇介绍，本次调整纳入了更多性价比更优的药品，实现“提质不提价”。本次药品目录调整在肿瘤、糖尿病、精神、抗感染等领域，都有疗效更佳、依从性更好的药品被纳入目录，同时保证了价格和费用基本相当。“如某款重性精神病治疗用药，一针可维持半年有效，与目录内原有每月注射一次的药品相比，能够大大提升患者依从性、减轻医疗体系负担，今年谈判纳入后疗程费用较原有月制剂低30%以上。”

　　13款罕见病用药成功纳入

　　罕见病因患者较少，通常面临着药物研发投入不足、用药选择有限等诸多困境。国家医保局介绍，2024年医保目录调整的申报条件主要包括近5年新上市或修改说明书的药品、罕见病用药、国家鼓励研发的儿童药和仿制药以及国家基本药物等。

　　本次调整共新增91种药品，其中肿瘤用药26种（含4种罕见病）、糖尿病等慢性病用药15种（含2种罕见病）、罕见病用药13种、抗感染用药7种、中成药11种、精神病用药4种，以及其他领域用药21种。由于部分药品有多个适应症或者个别疾病类别有重复（如罕见肿瘤），肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到明显提升。

　　澎湃新闻（www.thepaper.cn）注意到，罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊被纳入2024年国家医保药品目录，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。阵发性睡眠性血红蛋白尿症可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，患者常常面临较重的经济负担。

　　天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示，盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择，作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症口服单药疗法，纳入医保会提升患者用药可及性及便利性。

　　创新药谈判成功率超90%，38种药物是“全球新”创新药

　　在发布会上，黄心宇介绍，今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90种为5年内新上市品种。我们将包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，确保“好钢用在刀刃上”。新增91种药品中38种是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。

　　在药品注册审批制度改革、医保目录动态调整等政策的加持下，近年来我国医药创新蓬勃发展，在完全公平竞争的前提下，91种新增药品中，国内企业的有65种，占比超过了70%，并且这几年都呈逐年上升之势，首个晚期宫颈癌的双靶点免疫治疗药物、首个20外显子插入突变的晚期肺癌靶向药都顺利谈判纳入目录，反映出我国医药创新水平的持续发展和进步。

　　黄心宇提到，成立7年来，国家医保局持续深化医保药品目录管理改革，在坚持保基本的基础上，以前所未有的力度支持创新药发展。7轮调整，累计将149种创新药（含1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药，以及国家重大新药创制专项支持药品，下同）纳入医保目录。

　　监测表明，截至2024年10月，医保基金对协议期内药品支付累计超3500亿元，带动相关销售超过5100亿元。随着品种增多和进目录后持续放量，医保基金对协议期内药品的支付金额逐年上涨。“今年前10月医保基金对协议期内谈判药品支付约920亿元，按相同周期计算，是2019年的21倍。可以说医保基金是‘真金白银’的在支持创新药发展。”

　　澎湃新闻注意到，2024年医保药品目录纳入了众多优质创新药品。例如武田中国旗下抗病毒感染领域药物马立巴韦片被纳入了目录，用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒（CMV）感染和/或疾病；消化领域抑酸创新药富马酸伏诺拉生片也在原医保基础上，新纳入了“与适当的抗生素联用以根除幽门螺杆菌”的适应症。

　　根据新版医保目录，创新药化疗骨髓保护剂注射用盐酸曲拉西利、结直肠癌抗体靶向药物西妥昔单抗β注射液首次纳入，将大幅提高国产抗肿瘤创新药物的可及性。而创新药舒沃替尼和戈利昔替尼，也通过医保谈判进入本次医保目录，舒沃替尼于去年8月通过优先审评在中国获批上市，成为当前全球唯一获批且可及的针对EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的口服靶向药。

　　国家医保局医保中心副主任王国栋在会上表示，下一步，将继续牢牢把握“保基本”的定位，在基金能负担、患者可承受的基础上，坚持目录动态调整，完善规则程序，更好支持创新药发展。“当然我们也要看到，随着医药技术快速发展，一些昂贵的细胞治疗、基因治疗药物相继上市，仅靠基本医保制度难以完全支撑，国家医保局正在着力构建‘1+3+N’的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间，更好满足人民群众多层次医疗保障需求。”